los Estados Unidos ha tenido un caso documentado de transmisión viral. El equipo de atención médica trabajará contigo para determinar cuál es el mejor producto de tratamiento para tu hijo(a), así como la mejor manera de administrar el medicamento. Todos los concentrados de factor se administran por vía intravenosa (a través de una inyección en la vena). Esto se puede hacer usando una aguja de mariposa o un dispositivo de acceso venoso central. Analiza los beneficios y los riesgos de cada uno con el equipo de atención médica de tu hijo(a). Terapias sin factor En 2017, la Food and Drug Administration (Administración de Drogas y Alimentos) de los Estados Unidos, aprobó la primera terapia sin factor para la hemofilia. Se trata de un anticuerpo biespecífico que funciona como Factor VIII en la coagulación de la sangre y que sirve para prevenir el sangrado (profilaxis) en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores (anticuerpos). Este medicamento se administra como una inyección subcutánea. Este tipo de terapia no está destinada a tratar el sangrado, aunque algunas tera- pias sin factor, que trabajan en las proteínas que descomponen los coágulos para prevenir el sangrado, se encuentran ya en ensayos clínicos. Terapia génica Los ensayos clínicos para este tipo de terapia usan virus para introducir genes funcionales de Factor VIII y IX que manifiestan niveles elevados de factor, disminuyendo así el riesgo de sangrado y el uso de factores. Agentes de derivación Si los pacientes desarrollan inhibidores (anticuerpos), es posible que no respondan al reemplazo de fac- tor. Los agentes de derivación contienen otros factores que pretenden evitar la necesidad de factores VIII o IX. Existen dos agentes de derivación que pueden usarse para controlar el sangrado en niños que han desarrollado inhibidores: uno de los productos se elabora con sangre donada y agrupada (derivada de plasma), y el otro se fabrica con tecnología recombinante. Otras opciones de tratamiento Las personas con hemofilia A leve (niveles de Factor VIII superiores al 5%), incluyendo aquellas que son portadoras de hemofilia A con hemofilia leve, tienen otras opciones de tratamiento. Estas personas pueden aumentar sus niveles de factor usando un producto llamado acetato de desmopresina (DDAVP). El DDAVP puede administrarse vía intravenosa, vía subcutánea (debajo de la piel, similar a las inyecciones de insulina) o en aerosol nasal. El DDAVP puede provocar la liberación de Factor VIII almacenado en las células que recubren los vasos sanguíneos. Este medicamento no debe usarse para tratar hemorragias
graves o que pongan en peligro la vida o a alguna extremidad. Con frecuencia se realiza un análisis de sangre llamado desafío DDAVP para ver si se alcanzan niveles suficientemente altos de Factor VIII cuando se usa este medicamento. Tu equipo de atención médica te explicará los efectos secundarios y cómo usar el DDAVP correctamente si se lo recetan a tu hijo(a). El tipo de tratamiento que prescribe el médico (a demanda versus profilaxis) depende de varios elementos, incluyendo la gravedad
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