Oxbryta (Voxelotor, GBT440) Oxbryta® es un medicamento oral (para tomar por la boca) aprobado por la FDA en 2019 para tratar la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años de edad o más. Ayuda a que la hemoglobina retenga el oxígeno y a evitar que los glóbulos rojos se vuelvan falciformes. Oxbryta también ayuda a reducir las crisis de dolor causadas por las células falciformes que bloquean los vasos sanguíneos pequeños. El proveedor de atención hematológica puede darte más información sobre este medicamento. Trasplante de médula ósea El trasplante de médula ósea es la única cura que existe para la anemia de células falciformes. Debido a que el trasplante de médula ósea puede tener efectos secundarios muy graves, se utiliza con mayor frecuencia en aquellos pacientes con los tipos de anemia de células falciformes más graves. Sin embargo, hay investigaciones que analizan los beneficios del trasplante de células madre antes de que aparezcan complicaciones significativas de la enfermedad. Antes del trasplante de médula ósea, el niño recibe quimioterapia y radiación para destruir su propia médula ósea (donde se producen las células sanguíneas), y después recibir una infusión de células madre de un donante. En las semanas o meses siguientes al trasplante, las células del donante toman el control y producen células sanguíneas que no están afectadas por la anemia de células falciformes. El trasplante de médula ósea tiene riesgos, incluyendo infecciones graves, sangrado y daños a órganos por la quimioterapia y la radiación. También puede desarrollarse la enfermedad de injerto contra huésped, en la que la nueva médula del donante comienza a atacar a las células del cuerpo del paciente. Estas complicaciones pueden ser fatales. Además, es posible que la médula ósea no “pegue”, a esta condición se le llama fracaso de injerto. n ¿QUÉ INVESTIGACIONES SE ESTÁN LLEVANDO A CABO? Afortunadamente, hay una gran cantidad de investigaciones que se están llevando a cabo en el área de la anemia de células falciformes. Por ejemplo, se están realizando estudios para mejorar y limitar los efectos secundarios de los tratamientos actuales e investigaciones adicionales están buscando nuevas opciones de tratamiento. Disfunción endotelial y óxido nítrico Las investigaciones están demostrando que la anemia de células falciformes no es simplemente una enfermedad de los glóbulos rojos, sino también una enfermedad de los vasos sanguíneos y su revestimiento, o endotelio . Cuando los glóbulos rojos falciformes entran en contacto con el endotelio, causan inflamación. Si el endotelio se inflama, el espacio por el que la sangre tiene que viajar se hace más estrecho y hace más probable el bloqueo de la célula falciforme. El óxido nítrico es una sustancia importante en el cuerpo que ayuda a mantener los vasos sanguíneos abiertos, permitiendo que la sangre fluya libremente. El óxido nítrico también disminuye ciertas proteínas que hacen que los glóbulos rojos se adhieran al endotelio. Los
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